Uusien horisonttien avaaminen: Duchennen lihasdystrofian potilaiden kehittyvä todellisuus
Duchenne-lihasrappeuma (DMD) on siirtynyt synkästä ennusteesta toivon aikakauteen lääketieteellisten edistysaskelten myötä. Diagnoosi tapahtuu tyypillisesti kolmen ja viiden vuoden iässä dystrofiini-geenin muutosten vuoksi X-kromosomissa. Kortikosteroidit, sydän- ja keuhkojen hoito sekä parannetut…